В журнале Transplantation and Cellular Therapy (doi: 10.1016/j.jtct.2026.04.042) опубликованы результаты первого в Российской Федерации рандомизированного исследования в области аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). В исследовании проводилось сравнение двух вариантов профилактики реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) на основе посттрансплантационного циклофосфамида (ПТЦФ). ПТЦФ – наиболее популярная основа режимов профилактики РТПХ в Российской Федерации благодаря своей доступности и воспроизводимости результатов. Эффективность этого метода продемонстрирована в множестве исследований, и сравнима с более дорогими вариантами ex vivo манипуляции с трансплантатом. В то же время оптимальный вариант других иммуносупрессивных препаратов в комбинации с ПТЦФ никогда не исследовался в рандомизированных исследованиях. Для определения наилучшей комбинации препаратов в профилактике РТПХ тремя центрами проведено рандомизированное исследование, сравнившее наиболее частую комбинацию ПТЦФ-такролимус-ММФ и перспективный вариант экспериментальной профилактики ПТЦФ-руксолитиниб. Протокол проводился в ПСПбГМУ им. И.П. Павлова (Санкт-Петербург), НМИЦ Гематологии (Москва) и Первой Свердловской областной клинической больнице (Екатеринбург).

В исследование было включено 128 взрослых пациентов с острым миелоидным лейкозом и острым лимфобластным лейкозом в ремиссии заболевания без тяжелой сопутствующей патологии. Данная группа пациентов составляет большую долю всех взрослых реципиентов аллогенной ТГСК в мире и в России. Пациенты были рандомизированы в соотношении 1:1: одна группа получала стандартную профилактику РТПХ на основе ПТЦФ, такролимуса и микофенолата мофетила, а другая — экспериментальную комбинацию ПТЦФ и руксолитиниба без ингибиторов кальциневрина.

Исследование полностью подтвердило первоначальную гипотезу о сопоставимой эффективности экспериментального режима ПТЦФ-руксолитиниб и лучшей его переносимости по сравнению с ПТЦФ, такролимусом и микофенолатом мофетилом. Частота острой РТПХ II-IV степени к 125-му дню после трансплантации составила 12,9% в группе ПТЦФ-руксолитиниб и 21,2% в группе профилактики с ингибитором кальциневрина. Также частота тяжёлой хронической РТПХ составила 24,2% против 39,5% через два года наблюдения в вышеуказанных группах соответственно. Использование руксолитиниба сопровождалось значительным снижением риска почечного повреждения, эндотелиальных осложнений и тяжёлой недостаточности функции трансплантата. Частота клинически значимого острого повреждения почек снизилась почти в 8 раз — с 12,1% до 1,6%. Кроме того, исследователи зафиксировали уменьшение частоты микрососудистых осложнений, включая синдром синусоидальной обструкции печени и трансплантационную тромботическую микроангиопатию.

Таким образом, режим на основе ПТЦФ и руксолитиниба на основании результатов исследования может претендовать на новый стандарт технологии аллогенной ТГСК у взрослых с острыми лейкозами. А самое главное, продемонстрирован потенциал российского академического сообщества проводить исследования мирового уровня в области ТГСК.

Поздравляем всех исследователей с выдающимся результатом!